การทดลองทางคลินิก HTA เด็กกำพร้าและกุมารเวชศาสตร์

สวัสดีตอนบ่าย และยินดีต้อนรับสู่การอัพเดต European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – ด้วยการสั่นคลอนอย่างแท้จริงในการเมืองของสหราชอาณาจักรที่ครอบงำหัวข้อข่าว EAPM ได้เปลี่ยนความคิดว่าสิ่งนี้อาจหมายถึงอะไรในเวทีด้านสุขภาพตลอดจนการพัฒนาในสหภาพยุโรป นโยบาย, เขียนผู้อำนวยการบริหาร EAPM ดร. เดนิสฮอร์แกน

การอนุมัติ HTA 

ผู้เชี่ยวชาญด้านการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพกำลังเข้าใกล้วิธีการที่จะใช้สำหรับการประเมินทั่วทั้งสหภาพยุโรป ล่าสุด พวกเขาได้แสดงตำแหน่งในการเลือกปลายทางสำหรับการทดลองทางคลินิกของการรักษาแบบใหม่ Morning Health Care พบปะกับทีมงานที่ EUCOPE ซึ่งเป็นล็อบบี้ของผู้ประกอบการด้านเทคโนโลยีชีวภาพของยุโรป เพื่อค้นหาความคิดเห็นของพวกเขาเกี่ยวกับร่างล่าสุดนี้

การตัดสินใจว่าจะวัดอะไรเมื่อทำการทดสอบการรักษาแบบใหม่นั้นไม่ใช่เรื่องเล็ก ควรเป็นตัวชี้วัดอาการหรือขาดการดูแล? ควรเป็น biomarker ทางการแพทย์หรือคะแนนการสำรวจผู้ป่วย? และควรวัดสิ่งเหล่านี้เมื่อใด การกำหนดผลลัพธ์ของการทดลองใช้ไม่เพียงแต่ส่งผลกระทบต่อวิธีที่ผู้ควบคุมดูแลจะพิจารณาว่าผลิตภัณฑ์ทำงานได้ดีเพียงใดเมื่อเทียบกับความเสี่ยง แต่ยังรวมถึงไม่ว่าจะสามารถแสดงให้เห็นได้หรือไม่ว่าเป็นการเพิ่มประโยชน์ให้กับคลังอาวุธของการดูแลที่มีอยู่

การทดลองทางคลินิก ผลลัพธ์ (จุดสิ้นสุด) คู่มือฉบับร่าง กำหนดว่าเมื่อใดควรเลือกใช้ผลลัพธ์อย่างใดอย่างหนึ่งและใครควรรายงาน ตัวอย่างเช่น สามารถรายงานโดยแพทย์หรือด้วยความช่วยเหลือในการวินิจฉัย หรือผู้ป่วยสามารถรายงานได้เอง

ภาคีมีเวลาถึงวันที่ 1 พฤศจิกายนที่จะแสดงความคิดเห็นในร่าง นอกจากนี้ยังเป็นเอกสารฉบับสุดท้ายในการป้อนวิธีการสำหรับ HTA ทั่วทั้งสหภาพยุโรป EUnetHTA คาดว่าจะรวบรวมวิธีการขั้นสุดท้ายภายในสิ้นปีนี้

คณะกรรมาธิการ mulls การเปลี่ยนแปลงกฎสำหรับยาเสพติดโรคหายาก

เหลือเวลาอีกหลายสัปดาห์ก่อนที่คณะกรรมาธิการจะเผยแพร่ข้อเสนอทางกฎหมาย สมาชิกของคณะกรรมการ ITRE ของรัฐสภาจะถูกแบ่งแยกเพื่อหาวิธีรักษาอนาคตของภาคส่วนที่มีการวิจัยเข้มข้นที่สุดของยุโรป

โฆษณา

ด้วยข้อเสนอทางกฎหมายที่จะเผยแพร่ก่อนสิ้นปี ผู้รายงานของรัฐสภายุโรปยังคงไม่เห็นด้วยกับสมาชิก ITRE ในอุตสาหกรรมและคณะกรรมการวิจัยเกี่ยวกับทิศทางของกลยุทธ์ด้านเภสัชกรรมใหม่ของสหภาพยุโรป

ประเด็นคือการแบ่งแยกพื้นฐานระหว่าง MEPs ที่เชื่อว่าการให้สิ่งจูงใจที่เหมาะสม บริษัทยาจะลงทุนใน R&D ส่งเสริมความสามารถในการแข่งขันระดับโลกและให้ประโยชน์แก่ยุโรปโดยรวม และ MEPs ที่เชื่อว่าผลกำไรที่มากกว่าจะไปหาผู้ถือหุ้นมากกว่าการวิจัย .

บทความที่ EAPM เผยแพร่เกี่ยวกับปัญหานี้มีอยู่ที่นี่: ทำให้แน่ใจว่าสิ่งจูงใจเด็กกำพร้าเป็นแนวทางที่ถูกต้องในยุโรป.

รีวิวยาเด็กกำพร้า

ภายใต้กฎเกณฑ์ปัจจุบันของคณะกรรมาธิการ ยาที่รักษาโรคหายากจะได้รับประโยชน์จากการผูกขาดของตลาดเป็นเวลากว่าทศวรรษ นั่นมากกว่าสองปีที่มอบให้กับยานวัตกรรมอื่น ๆ สองปี โบนัสเพิ่มเติมมีขึ้นเพื่อจูงใจให้พัฒนายาที่สามารถใช้รักษาผู้ป่วยกลุ่มเล็กเท่านั้น

ด้วยการแก้ไขที่จะเกิดขึ้น สิ่งสำคัญคือต้องเข้าใจว่าเงื่อนไขของเกณฑ์การจำแนกประเภทมีอิทธิพลต่อการพัฒนายาอย่างต่อเนื่องอย่างไร ในส่วนที่เกี่ยวกับความชุก สหภาพยุโรปจำเป็นต้องยึดตามชุมชนทั้งหมด ไม่ใช่แค่ใช้ข้อมูลจากสองประเทศเท่านั้น ความชุกไม่ใช่สิ่งที่สามารถ 'เหลวไหล' ได้ และได้รับการตรวจสอบร่วมกับคำแนะนำจากผู้เชี่ยวชาญซึ่งใช้หลักฐานที่เป็นปัจจุบัน

เมื่อมีความเข้าใจเกี่ยวกับโรคและข้อมูลเกี่ยวกับยาเด็กกำพร้า แพทย์จะได้รับข้อมูลที่ดีขึ้นและมีแนวโน้มที่จะให้การวินิจฉัยโรคมากขึ้น นอกจากนี้ยังเป็นไปได้ที่เงื่อนไขจะได้รับการยอมรับว่าเป็นชุดย่อยของโรคที่แพร่หลายมากขึ้นซึ่งจะขจัดสถานะเด็กกำพร้าในสหภาพยุโรป การคำนวณความชุกควรอ้างอิงตามคำแนะนำของ EMA

เงื่อนไขทางการแพทย์อาจดูเหมือนเป็นคำศัพท์ที่ชัดเจน แต่ในบริบทของการมีสิทธิ์เป็นยาเด็กกำพร้า มันควรจะแตกต่างกับรายละเอียดทางพยาธิสรีรวิทยาที่เฉพาะเจาะจงและการพยากรณ์โรคทางคลินิก ข้อพิจารณาที่สำคัญสำหรับการกำหนดชื่อยาเด็กกำพร้าในสหภาพยุโรปไม่ได้เป็นส่วนย่อยของภาวะที่แพร่หลายมากขึ้น

เครื่องมือแพทย์ในเด็กที่มีความเสี่ยง

การวิจัยใหม่เปิดเผยว่า กฎระเบียบที่มีผลบังคับใช้ในเดือนพฤษภาคมปีที่แล้ว โดยมีจุดประสงค์เพื่อปรับปรุงการกำกับดูแลเครื่องมือแพทย์ อาจทำให้การผ่าตัดสำหรับเด็กและการรักษาโรคหายากบางอย่างมีความเสี่ยง

การศึกษาจากวิทยาลัยทรินิตี้ ดับลิน ตีพิมพ์ใน กุมารเวชศาสตร์ชี้ให้เห็นว่าอุปกรณ์ทางการแพทย์มีเทคโนโลยีที่หลากหลายซึ่งได้รับการประเมินและอนุมัติในสหภาพยุโรป (EU) ตามกฎหมายฉบับแก้ไขซึ่งมีผลบังคับใช้ในวันที่ 26 พฤษภาคม พ.ศ. 2021 ซึ่งรู้จักกันในชื่อ Medical Device Regulation หรือ MDR (EU 745) /2017).

มีช่วงการเปลี่ยนแปลงที่อนุญาตให้ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติภายใต้กฎก่อนหน้านี้ทำการตลาดต่อไปได้จนถึงวันที่ 26 พฤษภาคม 2024 เป็นอย่างช้า

ผลของปัจจัยที่ไม่คาดฝันหลายประการ จึงมีความเป็นไปได้ที่ MDR อาจส่งผลให้ผลิตภัณฑ์ไม่พร้อมใช้งาน โดยมีความเสี่ยงที่จะสูญเสียการแทรกแซงบางอย่างที่ต้องพึ่งพาสิ่งเหล่านั้น

ทอม เมลวิน รองศาสตราจารย์ด้านกฎระเบียบเครื่องมือแพทย์ที่โรงเรียนแพทย์ของวิทยาลัยทรินิตี้ กล่าวว่า “กฎระเบียบอุปกรณ์การแพทย์มีผลบังคับใช้ในเดือนพฤษภาคม 2021 โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อแทนที่กฎเกณฑ์เดิมที่ใช้บังคับตั้งแต่ปี 1990 และปรับปรุงความปลอดภัยของอุปกรณ์การแพทย์ นอกจากจะสนับสนุนการนำนวัตกรรมเทคโนโลยีมาใช้แล้ว”

รัฐสภาและสภาสหภาพยุโรปลงนามพระราชบัญญัติบริการดิจิทัล

การลงคะแนนเสียงอนุมัติ DSA โดยคณะรัฐมนตรีเมื่อวันอังคารที่ผ่านมา เป็นไปตามการอนุมัติก่อนหน้านี้ของกฎหมายโดย MEPs กฎหมายฉบับใหม่ (ขนาด 312 หน้า / 686 KB PDF อ่านเยอะมาก..) ได้กำหนดข้อกำหนดที่กว้างขวางสำหรับตัวกลางออนไลน์เกี่ยวกับวิธีที่พวกเขากลั่นกรองเนื้อหาที่โพสต์ และควบคุมสินค้าและบริการที่ซื้อขายบนแพลตฟอร์มของพวกเขา DSA จะมีผลบังคับใช้ 20 วันหลังจากประกาศในวารสารทางการของสหภาพยุโรป 

ยังไม่มีการกำหนดวันที่สำหรับการเผยแพร่ วันที่ 19 ตุลาคมกำหนดให้ประธานรัฐสภายุโรปและประธานสภาลงนาม DSA การเผยแพร่ใน OJEU จะตามมาในวันถัดไป

Out-Law คาดการณ์ว่า DSA จะมีผลบังคับใช้ในช่วงกลางเดือนพฤศจิกายน 

วันที่ที่แม่นยำจะเป็นที่สนใจเป็นพิเศษสำหรับแพลตฟอร์มออนไลน์ เนื่องจากในขณะที่บทบัญญัติส่วนใหญ่ของ DSA จะไม่มีผลบังคับใช้จนกว่า DSA จะมีผลบังคับใช้เป็นเวลา 15 เดือน กฎใหม่บางส่วนจะมีผลทันที – รวมถึงภาระหน้าที่ในการรายงานที่ จะมีผลต่อการพิจารณาว่าแพลตฟอร์มเหล่านั้นถือเป็น 'แพลตฟอร์มออนไลน์ขนาดใหญ่มาก' หรือไม่ และจะต้องเป็นไปตามข้อกำหนดที่เข้มงวดที่สุดของ DSA หรือไม่ มีกำหนดเส้นตายสามเดือนสำหรับการปฏิบัติตามหน้าที่การเปิดเผยข้อมูล

คาดราคาวัคซีนโควิดพุ่ง

ในปีที่สองของการระบาดใหญ่ วัคซีน mRNA ของไฟเซอร์และโมเดอร์นาส่วนใหญ่ครองตำแหน่งสูงสุด ในข้อตกลงการจัดซื้อยุโรปฉบับใหม่ บริษัทต่างๆ จะเรียกเก็บเงินเพิ่มขึ้นสำหรับปริมาณที่ซื้อ

Pfizer และ Moderna ขึ้นราคาวัคซีน mRNA-based COVID-19 ในยุโรป ไทม์ทางการเงิน รายงานครั้งแรก การยิงของไฟเซอร์จะมีราคา 19.50 ยูโร (23.15 ดอลลาร์) ต่อโดสภายใต้ข้อตกลงการจัดหาใหม่ ในขณะที่ Moderna จะเรียกเก็บเงิน 25.50 ดอลลาร์ต่อโดสในข้อตกลงของตนเอง ตามเอกสารที่หนังสือพิมพ์เห็น

การทดลองทางคลินิกในสหราชอาณาจักรล่มสลาย

การดูแลผู้ป่วย พลุกพล่าน และการเติบโตทางเศรษฐกิจล้วนขาดหายไปอันเป็นผลมาจากการล่มสลายของจำนวนการทดลองทางคลินิกในอุตสาหกรรมในสหราชอาณาจักร ตามรายงานประจำปีล่าสุดเกี่ยวกับการวิจัยทางคลินิกจากสมาคมอุตสาหกรรมยาแห่งอังกฤษ (ABPI) 

การระบาดใหญ่ของโควิด-19 ได้เร่งให้การวิจัยทางคลินิกในอุตสาหกรรมระยะสุดท้ายในสหราชอาณาจักรลดลงอย่างรวดเร็ว เมื่อเทียบกับคู่แข่งทั่วโลก สิ่งนี้ควรส่งเสียงเตือนใน NHS และใน Whitehall เนื่องจากผู้นำด้านสุขภาพและผู้กำหนดนโยบายพยายามปรับปรุงการดูแลผู้ป่วยและให้การเติบโตทางเศรษฐกิจในระยะยาว 

รายงาน 'การช่วยเหลือผู้ป่วยในการเข้าถึงการทดลองทางคลินิกในอุตสาหกรรมในสหราชอาณาจักร' แสดงให้เห็นว่าจำนวนการทดลองทางคลินิกในอุตสาหกรรมที่เริ่มต้นในสหราชอาณาจักรต่อปีลดลง 41% ระหว่างปี 2017 ถึง 2021 โดยการทดลองมะเร็งลดลงในอัตราที่เท่ากัน

รายงานยังแสดงให้เห็นว่าระหว่างปี 2017-2021:

• จำนวนการทดลองใช้ในอุตสาหกรรม Phase III ที่เริ่มต้นในสหราชอาณาจักร – ผู้ที่มียาที่ใกล้เคียงที่สุด – ลดลง 48% ระหว่างปี 2017 ถึง 2021
• สหราชอาณาจักรได้ลดอันดับระดับโลกสำหรับการวิจัยทางคลินิกระยะสุดท้าย โดยลดลงจากอันดับที่ 2 มาอยู่ที่ 6 ในการทดลองระยะที่ 4 และอันดับที่ 10 มาอยู่ที่ 2017 ในการทดลองระยะที่ 2021 ระหว่างปี XNUMX ถึง XNUMX 
• การเข้าถึงผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกในอุตสาหกรรมของ National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) ลดลงจาก 50,112 เป็น 28,193 ระหว่าง 2017/18 และ 2021/22 - ลดลง 44%

การค้นพบนี้ชี้ให้เห็นถึงภัยคุกคามที่ชัดเจนและร้ายแรงต่ออนาคตระยะยาวของการวิจัยทางคลินิกในอุตสาหกรรมในสหราชอาณาจักร และประโยชน์ที่จะเกิดขึ้นกับผู้ป่วย, NHS และเศรษฐกิจของสหราชอาณาจักร

ภาคสุขภาพและการดูแลในภาวะวิกฤตในสหราชอาณาจักร

ความวุ่นวายทางการเมืองได้ครอบงำข่าวสหราชอาณาจักรในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมา ระบบสุขภาพและการดูแลที่ติดขัดกำลังนำไปสู่ความเสื่อมในการเข้าถึงและประสบการณ์การดูแลของผู้คนตามการประเมินประจำปีของคณะกรรมการคุณภาพการดูแล (CQC) เกี่ยวกับสถานะสุขภาพและการดูแลสังคมในอังกฤษในปีที่ผ่านมา

ในปีนี้ - ตามกิจกรรมการตรวจสอบของ CQC ข้อมูลที่ได้รับจากสาธารณะและผู้ที่ให้การดูแลพร้อมกับหลักฐานอื่น - การประเมินคือระบบสุขภาพและการดูแลถูกปิดกั้นและไม่สามารถทำงานได้อย่างมีประสิทธิภาพ

หากไม่มีการดำเนินการในขณะนี้ การรักษาพนักงานจะยังคงลดลงในด้านสุขภาพและการดูแล เพิ่มความกดดันทั่วทั้งระบบและนำไปสู่ผลลัพธ์ที่แย่ลงสำหรับผู้คน บริการต่างๆ จะขยายออกไปอีก และผู้คนจะมีความเสี่ยงที่จะได้รับบาดเจ็บมากขึ้น เนื่องจากเจ้าหน้าที่พยายามจัดการกับผลที่ตามมาของการขาดการเข้าถึงบริการของชุมชน รวมถึงการดูแลทางสังคมของผู้ใหญ่ สิ่งนี้จะเห็นได้ชัดเจนโดยเฉพาะในพื้นที่ที่มีความขาดแคลนทางเศรษฐกิจที่สูงขึ้นซึ่งการเข้าถึงการดูแลภายนอกโรงพยาบาลอยู่ภายใต้แรงกดดันมากที่สุด นอกเหนือจากความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของอันตรายต่อผู้คนแล้ว ผู้คนจำนวนมากขึ้นจะถูกบังคับให้ออกจากตลาดแรงงานไม่ว่าจะด้วยอาการป่วยหรือเพราะพวกเขาสนับสนุนสมาชิกในครอบครัวที่ต้องการการดูแล

และนั่นคือทั้งหมดสำหรับตอนนี้จาก EAPM – อยู่อย่างปลอดภัยและสบายดี และสนุกกับวันหยุดสุดสัปดาห์ของคุณ

แบ่งปันบทความนี้: