การบำบัดขั้นสูง – นวัตกรรมของยุโรปในช่วงเวลาหลัง COVID-19

สวัสดีตอนบ่าย เพื่อนร่วมงานด้านสุขภาพ และยินดีต้อนรับสู่การอัพเดต European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – EAPM นั้นยุ่งมากในช่วงท้ายด้วย Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) เขียน EAPM กรรมการบริหาร ดร. เดนิส ฮอร์แกน

ผลิตภัณฑ์ยารักษาขั้นสูง (ATMP)

EAPM ได้เผยแพร่บทความเกี่ยวกับ Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) ซึ่งสร้างขึ้นโดยกลุ่มผู้เชี่ยวชาญเมื่อเร็วๆ นี้ ซึ่งแสดงถึงมุมมองของ EAPM ในประเด็นนี้ เป็นปัญหาที่มีการพูดคุยกันอย่างมากในระดับสหภาพยุโรป - สเปน MEP Susana Solís Pérez (Renew Europe) ได้กล่าวว่าความสนใจในเทคโนโลยีชีวภาพขั้นสูงและ ATMP ของเธอนั้นเกิดขึ้นเองตามธรรมชาติ เป็นวิศวกรโดยการฝึกอบรม เธอใช้เวลา 18 ปีในภาคเอกชนก่อนที่จะเป็นส.ส.

การแก้ไขกฎหมายเภสัชกรรมที่กำลังจะมีขึ้นเป็นโอกาสที่ดีในการให้ความสำคัญกับภาคส่วนนี้ MEP กล่าวว่า "โอกาสมีมาก แต่ความท้าทายก็เช่นกัน" Pérez กล่าว. 

อย่างไรก็ตาม คณะกรรมาธิการยุโรปไม่ได้วางแผนที่จะเปลี่ยนเกณฑ์ทางคลินิกที่ใช้ในการจำแนกการรักษาเป็นผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคขั้นสูง (ATMPs) ในการแก้ไขกฎหมายเลือด เนื้อเยื่อ และเซลล์ที่กำลังจะมีขึ้น อันเดรจ ไรส์ผู้อำนวยการฝ่ายระบบและผลิตภัณฑ์ด้านสุขภาพของ DG SANTE กล่าว 

กล่าวในงานอีเวนท์ ริส กล่าวว่าคาดว่าจะมีข้อเสนอก่อนฤดูร้อน “ถึงเวลาแล้วที่จะต้องปรับปรุงกรอบการทำงานนี้ เพื่อให้มั่นใจว่าข้อกำหนดด้านความปลอดภัยและคุณภาพจะสะท้อนถึงการพัฒนาทางเทคโนโลยีมากมายและความเสี่ยงใหม่ ๆ ในด้านการปลูกถ่าย การถ่ายยา และการช่วยการเจริญพันธุ์” เจ้าหน้าที่ของคณะกรรมาธิการกล่าวในคำกล่าวที่เตรียมไว้

EAPM Expert Panels - ความท้าทายข้างหน้า!!

โฆษณา

แม้จะมีความเป็นไปได้เฉพาะของเทคโนโลยีเหล่านี้ แต่ก็มีความท้าทายที่โดดเด่นในด้านกฎระเบียบ วิทยาศาสตร์ การผลิต และการเข้าถึงตลาดที่ยังคงขัดขวางความสามารถในการส่งมอบศักยภาพ การบำบัดด้วยยีนแสดงลักษณะเฉพาะหลายประการที่ท้าทายกระบวนทัศน์ของระบบการดูแลสุขภาพในปัจจุบัน พวกเขามีผลลัพธ์ที่ไม่แน่นอนในปัจจุบัน พวกเขาเป็น "การรักษาครั้งเดียวและครั้งเดียว" เป็นการรักษาเดียวสำหรับโรคเรื้อรังสำหรับ - ในปัจจุบัน - ประชากรที่ จำกัด เท่านั้นและอาจให้การปรับปรุงที่เปลี่ยนแปลงชีวิต 

มีความท้าทายมากมายในภาคส่วนนี้ ทำให้การแปลจากการวิจัยเป็นการเข้าถึงผู้ป่วยมีความซับซ้อน ประสิทธิภาพของ ATMP ยังคงต้องได้รับการปรับให้เหมาะสม การบำบัดด้วยยีนยังไม่ได้ให้คำมั่นสัญญาอย่างเต็มที่สำหรับผู้ป่วย มีปัญหาด้านวิทยาศาสตร์ การพัฒนาทางคลินิก และกฎข้อบังคับที่ขัดขวางการพัฒนาของภาคส่วน ซึ่งรวมถึงความเข้าใจที่ไม่เพียงพอเกี่ยวกับวิธีการทำงาน/ตอบสนองของผลิตภัณฑ์ในร่างกาย ความจำเป็นในกระบวนการผลิตที่แข็งแกร่งและคาดการณ์ได้ ซึ่งสามารถผลิตผลิตภัณฑ์ที่เหมาะสมกับผู้ป่วยใน ไม่ว่าจะเป็นแบบรายบุคคลหรือในลักษณะ "ประชากรขนาดเล็กมาก" ความสัมพันธ์ที่แน่นแฟ้นระหว่างความรู้เกี่ยวกับผลิตภัณฑ์กับข้อมูลด้านความปลอดภัยและประโยชน์ทางคลินิก (รวมถึง RWD ในพื้นที่หลังการอนุมัติ) และความสามารถในการลดต้นทุน

ตรงกันข้ามกับนวัตกรรมที่มีองค์ประกอบทางเคมีหรือสารชีวภาพใหม่ๆ เช่น แอนติบอดีและวัคซีน การพัฒนา ATMP เกี่ยวข้องกับความไม่แน่นอนทางวิทยาศาสตร์และทางเทคนิคจำนวนมาก ประกอบกับประสบการณ์ที่จำกัดในการใช้งานทางคลินิกและเชิงพาณิชย์ และความยากลำบากสำหรับ SMEs ในการเข้าถึงเงินทุน 

กฎระเบียบ

กฎหมายได้พัฒนามาเป็นเวลากว่าสองทศวรรษทั้งเพื่อส่งเสริมศักยภาพของภาคส่วนและเพื่อปกป้องสาธารณะ กฎพื้นฐานของสหภาพยุโรปเกี่ยวกับเภสัชกรรมย้อนหลังไปถึงปี 2001 ได้รับการปรับปรุงเพื่อให้ครอบคลุมวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีที่ก้าวหน้า ภายใต้กฎหมายของสหภาพยุโรป สเต็มเซลล์จะถูกจัดประเภทเป็น ATMP เมื่อเซลล์เหล่านี้ได้รับการจัดการอย่างมากหรือถูกใช้เพื่อทำหน้าที่สำคัญที่แตกต่างกัน พวกเขาสามารถเป็นผลิตภัณฑ์โซมาติกเซลล์บำบัดหรือผลิตภัณฑ์เนื้อเยื่อที่ออกแบบโดยขึ้นอยู่กับการทำงานของยาในร่างกาย

หน่วยงานกำกับดูแลเองประสบปัญหาในการตัดสินใจ การประเมิน alipogene ของ EMA เป็นไปตามการพิจารณาที่ยืดเยื้อซึ่งไฟล์ได้รับการตรวจสอบและลงคะแนนเสียงสี่ครั้ง และอนุสัญญา - หากไม่ใช่กฎ - ควบคุมขั้นตอน EMA ทั้งหมด แต่ถูกโยนออกไปนอกหน้าต่าง EMA ปฏิเสธการอนุมัติแม้จะมีคำแนะนำที่ดีจากคณะกรรมการ CAT ผู้เชี่ยวชาญ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความจำเป็นในการชี้แจงความสัมพันธ์ระหว่างคณะกรรมการเพื่อการบำบัดขั้นสูง (CAT) และคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) และสำหรับบางประเด็นที่เป็นที่ยอมรับมากขึ้น ในเอกสารระเบียบข้อบังคับของ ATMP จำเป็นต้องมีความเข้าใจเฉพาะเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยีนและเซลล์บำบัด นอกเหนือจากความรู้ทั่วไปที่แข็งแกร่งเกี่ยวกับประเด็นทางเภสัชวิทยาแบบดั้งเดิม สมาชิก CAT เองยืนยันว่าสาขาการบำบัดด้วยยีนที่มีการพัฒนาอย่างรวดเร็วจำเป็นต้องมีแนวทางแบบบูรณาการ 

นอกจากนี้โปรดทราบ ...

ATMP มีลักษณะเด่นในการเสริมความร่วมมือด้านยาระหว่างสหภาพยุโรปและสหรัฐอเมริกา โดยเจ้าหน้าที่อาวุโสจากคณะกรรมาธิการ EMA และ FDA ยอมรับ “ความท้าทายด้านกฎระเบียบที่คล้ายคลึงกันของทั้งสองด้านของมหาสมุทรแอตแลนติก” และตกลงที่จะสนับสนุนคำแนะนำทางวิทยาศาสตร์แบบคู่ขนานในช่วงต้นและเพื่อเสริมสร้างความร่วมมือ เกี่ยวกับแนวทางทางวิทยาศาสตร์ทั่วไปเกี่ยวกับระเบียบข้อบังคับ 

ความช่วยเหลือเพิ่มเติมอาจปรากฏในรูปแบบของกฎระเบียบ (ล่าช้า) ปี 2014 เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิก นำมาซึ่งกระบวนการที่สอดคล้องและรวดเร็วยิ่งขึ้นสำหรับการอนุมัติการทดลองทางคลินิก และในแง่ของการสนับสนุนสาธารณะ แม้ว่าระบอบการกำกับดูแลที่ซับซ้อนในปัจจุบันยังคงมีความสมดุลในความโปรดปราน แม้กระทั่งการบำบัดด้วยยีน แม้ว่าจะมีความไม่แน่นอนอยู่มากก็ตาม

ภายในภาคการผลิต มีความสนใจเพิ่มขึ้นในการบูรณาการระบบในการผลิตและการจัดจำหน่าย เมื่อมีความเชื่อมั่นเพิ่มขึ้นว่ากลยุทธ์ที่กำหนดไว้อย่างดีจะมีความสำคัญต่อการกำหนดมาตรฐานในอนาคตและการเพิ่มประสิทธิภาพเวิร์กโฟลว์

การตรวจสอบขั้นสูงในด้านอื่นๆ ได้แก่ ยาโมเลกุลขนาดเล็กที่คัดเลือกการควบคุมการแปล mRNA เป็นโปรตีน ถุงไมโครพืชที่มี RNA ขนาดเล็กในการนำส่งและเสริมสำหรับการรักษามะเร็งอย่างยั่งยืน และการพัฒนายีนบำบัดรุ่นต่อไป เทคโนโลยี CRISPR-Cas9 และการออกแบบทางวิศวกรรม การบำบัดแบบ exosome

นี่จะเป็นปัญหาของการมีส่วนร่วมกับ EAPM และเป็นที่สนใจของสมาชิกของเราในช่วงที่เหลือของปี – และ EAPM ได้ตีพิมพ์บทความ ขับเคลื่อนการดูแลสุขภาพด้วยผลิตภัณฑ์ยารักษาขั้นสูง: การอภิปรายนโยบาย ซึ่งมีให้อ่าน คลิก  โปรดคลิกที่นี่เพื่ออ่านรายละเอียดเพิ่มเติม.  

และในประเด็นนโยบายอื่นๆ...

EMA และ EUnetHTA เผยแพร่โปรแกรมงานสำหรับปี 2021-2023

EMA และเครือข่าย European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA) ก่อนหน้านี้ซึ่งก่อตั้งขึ้นผ่านการดำเนินการร่วมที่ต่อเนื่องกันซึ่งครั้งล่าสุดได้ข้อสรุปในเดือนพฤษภาคม 2021 เริ่มต้นการทำงานร่วมกันในปี 2010 ตามคำแนะนำจาก High-level Pharmaceutical Forum1 โดยมีเป้าหมาย เพื่อควบคุมการทำงานร่วมกันระหว่างการประเมินด้านกฎระเบียบและการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพ (HTA) ตลอดวงจรชีวิตของยา แผนงาน EMA-EUnetHTA แผนแรกได้รับการจัดตั้งขึ้นสำหรับปี 2012-2015 และรายงานเกี่ยวกับผลลัพธ์ของการทำงานร่วมกันนี้เผยแพร่ในเดือนเมษายน 2016 ต่อมาได้มีการตกลงแผนการทำงานร่วมกันครั้งที่สองสำหรับปี 2017-2021 และเผยแพร่รายงานใน มิถุนายน 2021 

รัฐสภาไฟเขียวขั้นสุดท้ายร่างกฎหมายแบ่งปันข้อมูล

ฝ่ายนิติบัญญัติได้อนุมัติข้อตกลงที่ผู้เจรจาจากรัฐสภาและสภาตัดสินใจในเดือนธันวาคมเกี่ยวกับพระราชบัญญัติการกำกับดูแลข้อมูล ซึ่งเป็นร่างกฎหมายที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อส่งเสริมเศรษฐกิจข้อมูลโดยการควบคุมตัวกลาง ข้อตกลงดังกล่าวได้รับการอนุมัติโดยเสียงข้างมากอย่างท่วมท้น 501 โหวตต่อ 12 และงดออกเสียง 40 คน DGA กำหนดกฎเกณฑ์สำหรับข้อมูลการซื้อขาย รวมถึงผู้มีบทบาทน้อยกว่าในระบบเศรษฐกิจข้อมูล และจัดเตรียมกลไกสำหรับการนำข้อมูลภาครัฐกลับมาใช้ใหม่ “เป้าหมายของเรากับ DGA คือการวางรากฐานสำหรับเศรษฐกิจข้อมูลที่ผู้คนและธุรกิจสามารถไว้วางใจได้ เฉพาะในกรณีที่รับประกันความไว้วางใจและความยุติธรรม การแบ่งปันข้อมูลจะเติบโตอย่างเต็มศักยภาพและกระตุ้นรูปแบบธุรกิจใหม่และนวัตกรรมทางสังคม” Angelika Niebler ผู้เจรจาชั้นนำของรัฐสภายุโรปกล่าว 

การระบาดของโรคตับอักเสบลึกลับ

องค์การอนามัยโลก (WHO) ยืนยันมีเด็กอย่างน้อยหนึ่งรายเสียชีวิตหลังจากล้มป่วยจากการระบาดของโรคตับอักเสบเฉียบพลันอย่างลึกลับที่ทำให้เด็กติดเชื้อใน 10 ประเทศในยุโรป ณ วันที่ 21 เมษายน WHO ระบุ "ไม่ทราบแหล่งกำเนิด" อย่างน้อย 169 รายทั่วโลก “ผู้ป่วยมีอายุตั้งแต่ 16 เดือนถึง 17 ปี เด็ก 10 คน (ประมาณ XNUMX เปอร์เซ็นต์) ต้องปลูกถ่ายตับ มีรายงานผู้เสียชีวิตอย่างน้อย XNUMX คน” WHO กล่าว โรคตับอักเสบคือการอักเสบของตับ ซึ่งเป็นอวัยวะสำคัญสำหรับการประมวลผลสารอาหาร กรองเลือด และต่อสู้กับการติดเชื้อ ในขณะที่องค์การอนามัยโลกกล่าวว่าสาเหตุของการติดเชื้อยังอยู่ในระหว่างการตรวจสอบ หน่วยงานของ UN ตั้งข้อสังเกตว่าการติดเชื้อ adenovirus ที่นำไปสู่โรคตับอักเสบเฉียบพลันเป็นทางเลือกหนึ่งที่เป็นไปได้ภายใต้การพิจารณาไอออน

โรคระบาดส่งผลกระทบต่อสุขภาพของผู้หญิงอย่างไร

ผู้หญิง 7 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับผู้ชาย XNUMX% ยังกล่าวว่าพวกเขาไม่ต้องไปพบแพทย์หรือหลีกเลี่ยงระบบการรักษาพยาบาลในช่วงที่มีการระบาดใหญ่ “เนื่องจากปัจจัยที่อยู่นอกเหนือการควบคุมของฉัน” เช่น การเงิน การคมนาคมขนส่ง หรือความทุพพลภาพทางร่างกาย (เก็ตตี้) ภาพสต็อก) การระบาดใหญ่ได้เปลี่ยนชีวิตของผู้คนทั่วโลก และมีผลกระทบกับผู้หญิงโดยเฉพาะ ผู้หญิงจำนวนมากขึ้นถูกไล่ออกจากงานในขณะที่ประเทศถูกล็อก และสำหรับหลาย ๆ คน การจัดการงานทางไกลและความรับผิดชอบในครอบครัวเป็นความท้าทายครั้งสำคัญในช่วงที่เศรษฐกิจไม่มั่นคง ทางเลือกในการดูแลเด็กที่จำกัด และการจัดการโรงเรียนที่ไม่มั่นคงนั้นเป็นความท้าทายครั้งสำคัญ 

การเปลี่ยนแปลงกฎหมายของสหภาพยุโรปรับประกันการจัดหายาของ NI 

การเปลี่ยนแปลงกฎหมายของสหภาพยุโรป (EU) ที่มุ่งรับประกันการจัดหายาจากบริเตนใหญ่ไปยังไอร์แลนด์เหนือได้ผ่านขั้นตอนสุดท้ายแล้ว สภายุโรปได้ให้สัตยาบันการเปลี่ยนแปลงซึ่งผ่านรัฐสภายุโรปเมื่อสัปดาห์ที่แล้ว พิธีสารไอร์แลนด์เหนือหมายความว่าไอร์แลนด์เหนือยังอยู่ภายใต้ระบบการกำกับดูแลด้านเภสัชกรรมของสหภาพยุโรป อย่างไรก็ตาม มันได้รับยาส่วนใหญ่จากบริเตนใหญ่ ซึ่งไม่ใช่ สิ่งนี้กลายเป็นปัญหาใหญ่อย่างหนึ่งของโปรโตคอล โดยบริษัทยาเตือนว่าจะนำไปสู่การถอนตัวของผลิตภัณฑ์ ในเดือนธันวาคม พ.ศ. 2021 สหภาพยุโรปได้เผยแพร่ข้อเสนอที่มุ่งสร้างสิ่งที่ใกล้เคียงกับสถานะก่อน Brexit Maroš Šefčovič หัวหน้าผู้เจรจาของสหภาพยุโรป กล่าวว่า การเปลี่ยนแปลงดังกล่าวทำให้มีอุปทานยาอย่างต่อเนื่องไปยังไอร์แลนด์เหนือ “ตอนนี้เรามีวิธีแก้ปัญหาที่ยั่งยืน ซึ่งส่งมอบในเวลาที่บันทึกไว้” เขากล่าว “ฉันจะทำงานอย่างใกล้ชิดกับรัฐบาลสหราชอาณาจักรต่อไปเพื่อให้แน่ใจว่าการคาดการณ์ ความแน่นอนทางกฎหมาย และความเจริญรุ่งเรืองของทุกชุมชนในไอร์แลนด์เหนือ”

และนั่นคือทั้งหมดจาก EAPM สำหรับตอนนี้ – คำเตือน คุณสามารถดูบทความ EAPM เกี่ยวกับผลิตภัณฑ์ยาขั้นสูง ที่นี่. อยู่อย่างปลอดภัยและมีสุขภาพดีและสนุกกับช่วงเวลาที่เหลือของสัปดาห์

แบ่งปันบทความนี้: