หายาก # diseases: เมื่อการอนุมัติทางการตลาดเพียงไม่เพียงพอ

ผู้ป่วยโรคที่หายากในยุโรปได้รับความนิยมเพิ่มขึ้นในปลายเดือนธันวาคมหลังจากที่คณะผู้เชี่ยวชาญของ European Medicines Agency (EMA) แนะนำ เจ็ดยาเพื่อขออนุมัติรวมทั้งสอง ยาเสพติดเด็กกำพร้านำผู้ป่วยที่ใกล้ชิดกับทางเลือกใหม่ ๆ ในการบรรเทาอาการที่ร้ายแรงหลายประการ

แผงควบคุมแนะนำให้อนุญาตด้านการตลาดสำหรับ Alofisel ซึ่งเป็นภาวะแทรกซ้อนที่รุนแรงซึ่งเป็นผลมาจากโรค Crohn และรับรองการอนุมัติตามเงื่อนไขสำหรับ Crysvita ซึ่งเป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับภาวะกระดูกที่รุนแรงและมีความก้าวหน้าซึ่งเรียกว่า X-linked hypophosphatemia ตามคำแนะนำเบื้องต้นยาเหล่านี้สามารถคาดหวังว่าจะได้รับการอนุมัติทางการตลาดในช่วงต้นปีหน้า

สำหรับชาวยุโรปที่กระตือรือร้นรอการตัดสินใจของคณะกรรมการการพัฒนานี้เป็นสาเหตุแห่งความหวัง แต่ก็ยังเร็วเกินไปที่จะเฉลิมฉลองเนื่องจากการอนุมัติด้านการตลาดจะไม่เพียงพอสำหรับพวกเขาในการเข้าถึงการรักษาเหล่านี้ แท้จริงแล้วความสามารถในการใช้ยาเหล่านี้ขึ้นอยู่กับรัฐบาลแห่งชาติหรือไม่อนุญาตให้ยาเสพติดรวมอยู่ในแผนประกันสุขภาพของรัฐและอื่น ๆ ที่ไม่ได้กำหนดไว้

ความสำคัญของการอนุมัติยาเหล่านี้สำหรับความคุ้มครองคือสิ่งที่ผู้ฝ่อกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง (SMA) มีความคุ้นเคยกับ ในเดือนธันวาคม 2016 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาประเทศสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการอนุมัติ Spinraza เป็นยาตัวแรกของ SMA ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมนั่นเอง ส่งผลกระทบต่อ ประมาณ 1 ใน 10,000 การกำเนิดที่มีชีวิตทำให้กล้ามเนื้อรุนแรงและเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตในเด็กทารก ในเดือนมิถุนายน 2017 EMA รับ การเข้าถึงตลาด Spinraza อย่างไรก็ตามปัจจุบันผู้ป่วยเอสเอ็มเอสยุโรปส่วนใหญ่ยังไม่สามารถเข้าถึงยาได้เนื่องจากพวกเขารอเพื่อหาว่ารัฐบาลของตนจะอนุมัติการชำระเงินคืนหรือไม่

กำแพงแก้วที่ยังคงยืนอยู่ระหว่าง SMA sufferers และยาเสพติดเท่านั้นที่สามารถรักษาสภาพของพวกเขาจึงเป็นเรื่องเตือนและเตือนให้กับผู้ป่วยที่อาจจะยกย่องสรรเสริญรอบล่าสุดของ EMAs ของการอนุมัติ จำนวนผู้ป่วยโรคที่เป็นโรคที่หายากประมาณ 30 ล้านคนในสหภาพยุโรปและครอบครัวของพวกเขายืนยันว่ารัฐบาลจำเป็นต้องเต็มใจที่จะใช้ขั้นตอนสุดท้ายหากพวกเขามีความร้ายแรงในการจัดทำยาให้กับทุกคน

แน่นอนการอภิปรายเกี่ยวกับยารักษาโรคที่หายากเหล่านี้มักจะเต็มไปด้วย ด้านหนึ่งนักวิจารณ์ตั้งคำถามว่าทำไมระบบสาธารณสุขของยุโรปควรครอบคลุมการรักษาโรคที่ส่งผลต่อประชากรส่วนเล็ก ๆ ในอีกด้านหนึ่งผู้ป่วยสงสัยว่าเหตุใดจึงถูกปฏิเสธการเข้าถึงยาเสพติดซึ่งอาจหมายถึงความแตกต่างระหว่างชีวิตและความตาย

โฆษณา

สำหรับผู้ป่วยโรคเบาหวาน เมื่อ Biogen เทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐเป็นครั้งแรกที่เริ่มทำการตลาด Spinraza ถือเป็นการยกย่องว่าเป็นสิ่งที่ได้รับการพิสูจน์ว่าเป็นความเจ็บป่วยที่ทรุดโทรมที่สุดและเป็นโทษประหารที่เลวร้ายที่สุด Spinraza ได้รับการพิสูจน์เพื่อช่วยให้ผู้ป่วยรำลึกถึงการทำงานของมอเตอร์ที่สำคัญ ๆ เช่นนั่งยืนและเดินอย่างอิสระและเพิ่มอัตราการรอดชีวิตอย่างมาก

ขณะนี้ผู้ป่วย SMA ทั่วยุโรปกำลังรอที่จะทราบว่าเจ้าหน้าที่สาธารณสุขของพวกเขาจะรวมยาเข้ากับการบำบัดที่ได้รับการยอมรับ (และครอบคลุม) หรือไม่ สภาพภูมิอากาศในปัจจุบันไม่แน่นอนเกิดขึ้นกับผู้ป่วยจำนวนมากเช่นเด็กวัยหัดเดินชาวอังกฤษเพิ่งถูกปฏิเสธการเข้าถึง Spinraza เนื่องจากเทปสีแดงของ NHS แม้ว่าต้นทุนของยาจะเป็นอย่างไรก็ตาม ปกคลุม โดยโรงพยาบาลท้องถิ่น

ตอนนี้, อิตาลี และ สวีเดน เป็นประเทศเดียวที่ทำให้ Spinraza พร้อมสำหรับผู้ป่วยทุกรายผ่านทางระบบสุขภาพแห่งชาติโดยไม่คำนึงถึงอายุความสามารถในการทำงานหรือประเภท SMA ประเทศสมาชิกสหภาพยุโรปอื่น ๆ ได้แก่ สเปน, ฝรั่งเศส, สหราชอาณาจักร,  กำลังอยู่ระหว่างการตัดสินใจว่าจะอนุมัติ Spinraza สำหรับความคุ้มครองหรือไม่ น่าเสียดายที่ นอร์เวย์ และ เดนมาร์ก มีความล่าช้าในการอนุมัติยาเพื่อการชำระเงินคืนส่งผลเสียต่อผู้ป่วย SMA และครอบครัวของพวกเขา

ผู้สงสัยในการขยายการอนุมัติยาเสพติดให้ความสำคัญกับค่าใช้จ่ายโดยเน้นว่าเหตุใดบริการสุขภาพจึงควรให้เงินสนับสนุนการรักษาโรคที่มีผลต่อผู้ป่วยเพียงไม่กี่คน แต่ประโยชน์ต่อสุขภาพของประชาชนมีความชัดเจน

สำหรับหนึ่งในนั้นยาดังกล่าวถูกกำหนดให้เป็น 'โรคที่หายาก' ด้วยเหตุใด สำหรับผู้ผลิตการพัฒนายาเสพติดที่มีวัตถุประสงค์เพื่อให้การรักษาส่วนที่ค่อนข้างเล็กของประชากรมีแรงจูงใจทางเศรษฐกิจน้อย ด้วยเหตุนี้สหภาพยุโรปและหน่วยงานด้านสุขภาพในสหรัฐฯและประเทศอื่น ๆ จึงขอเสนอเงินอุดหนุนการผูกขาดตลาดและสิ่งจูงใจอื่น ๆ เพื่อสนับสนุนให้ บริษัท เภสัชกรรมพัฒนาวิธีการรักษาโรคที่หายาก สหภาพยุโรปไม่ใช้คำพูดของตนในการวางเดิมพัน a ตำแหน่งที่ชัดเจน กับคำถามนี้กล่าวว่า "ผู้ป่วยโรคที่หายากสมควรได้รับการรักษาคุณภาพเหมือนกับผู้ป่วยรายอื่นในสหภาพยุโรป"

สำหรับอีกคนหนึ่งก็ไม่อาจปฏิเสธได้ว่าคน ๆ หนึ่งสามารถมีส่วนร่วมในทางเศรษฐกิจได้มากขึ้นและดึงออกมาได้มากขึ้นในชีวิตเมื่อพวกเขาสามารถทำหน้าที่พื้นฐานโดยไม่ได้รับความช่วยเหลือได้ Spinraza - เช่น Alofisel และ Crysvita ที่ได้รับอนุมัติเมื่อเร็ว ๆ นี้และการรักษาโรคที่หายากอื่น ๆ - ช่วยให้ผู้ป่วยได้รับการยิงที่มีอยู่ตามปกติ ในช่วงชีวิตนั้นเงินที่บันทึกไว้โดยการทำให้ผู้ป่วยโรคที่หายากมากขึ้นเป็นอิสระมากเกินดุลค่าใช้จ่ายเพียงครั้งเดียวของยาเสพติดเหล่านี้

เราอยู่ในยุคที่วิทยาศาสตร์และการแพทย์สามารถทำอะไรได้มากขึ้นกว่าเดิม แต่ถ้ารัฐบาลยุโรปสามารถสร้างความสมดุลระหว่างผลกระทบของยาเสพติดที่เป็นโรคได้และข้อ จำกัด ด้านสวัสดิการสังคม กับ ข้อมูลเพิ่มเติม การบำบัดโรคที่หายากในท่อกว่าที่เคยเจ้าหน้าที่สาธารณสุขจะไม่ต้องสงสัยเผชิญกับความท้าทายเหล่านี้มากขึ้นมักจะ แต่ข้อผูกพันด้านจริยธรรมของรัฐบาลมีความชัดเจน: สนับสนุนการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ที่เป็นนวัตกรรมใหม่และช่วยลดค่าใช้จ่ายด้านการรักษาพยาบาลดาราศาสตร์สำหรับผู้ที่ป่วยด้วยโรคที่หายากลงที่ถนนทำให้ต้องมีขั้นตอนสุดท้ายและความคุ้มครองด้านหลังสำหรับยาประเภทนี้

แบ่งปันบทความนี้: