เชื่อมต่อกับเรา

EU

#EAPM: การสำรวจโรคที่หายากเพื่อวัดความคืบหน้าในการเข้าถึงและยาเสพติดที่เป็นเด็กกำพร้า

หุ้น:

การตีพิมพ์

on

ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของการทำงานอย่างต่อเนื่องในภาคที่มีการพัฒนาอย่างรวดเร็ว European Alliance for Personalized Medicine กำลังเปิดตัวการสำรวจเกี่ยวกับพัฒนาการล่าสุดและสถานะปัจจุบันของการวิจัยและพัฒนาในโรคหายากระบบปัจจุบันของสิ่งจูงใจสำหรับ บริษัท โรคหายากและเทคโนโลยีชีวภาพตลอดจน บทบาทของการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพ (HTA) ในยุคการแพทย์เฉพาะบุคคลเขียนว่า European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) กรรมการบริหาร Denis Horgan  

โดยมุ่งเป้าไปที่ EU และฐานผู้มีส่วนได้ส่วนเสียในระดับชาติซึ่งรวมถึงผู้ป่วยและกลุ่มผู้สนับสนุนผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพนักวิจัยนักการเมืองตัวแทนในอุตสาหกรรมนักวิชาการและอื่น ๆ การสำรวจจะเริ่มตั้งแต่วันพฤหัสบดีที่ 19 เมษายนถึง 20 พฤษภาคม

หัวข้อที่กล่าวถึงโดยเฉพาะในแบบสอบถาม ได้แก่ ความพึงพอใจของผู้มีส่วนได้ส่วนเสียหรืออื่น ๆ เกี่ยวกับความก้าวหน้าของการวิจัยเกี่ยวกับโรคหายากในช่วง 15 ปีที่ผ่านมา ในปี 2000 ได้มีการบังคับใช้กฎระเบียบเด็กกำพร้าซึ่งได้รับการรับรองโดยสหภาพยุโรปเพื่อส่งเสริมการพัฒนาและการอนุญาตผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายาก

ยากำพร้าเป็นตัวแทนทางเภสัชกรรมที่ได้รับการพัฒนาโดยเฉพาะเพื่อรักษาอาการทางการแพทย์ที่หายากหรือที่เรียกว่าโรคกำพร้า ตั้งแต่ข้อบังคับคณะกรรมาธิการได้กล่าวว่ามีความคืบหน้าที่น่าประทับใจโดยเฉพาะอย่างยิ่งในส่วนของการสร้างกิจกรรมที่สำคัญโดยภาคเภสัชกรรมในสาขานี้โดยมีการบำบัดเด็กกำพร้า 145 คนที่ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปนับตั้งแต่มีผลบังคับใช้กฎระเบียบ แต่มี ยังคงเป็นโรคหายากอีกมากมายที่ไม่มีการวินิจฉัยและการรักษาที่ได้รับการรับรอง แต่ผู้มีส่วนได้ส่วนเสียของ EAPM เห็นด้วยกับการประเมินนั้นหรือไม่?

ตามฉากหลังคณะกรรมาธิการยุโรปกำหนดโรคที่หายากว่าเป็นโรคใด ๆ ที่มีผลต่อคนน้อยกว่าห้าคนใน 10,000 คน ตัวเลขประมาณว่าทุกวันนี้ในสหภาพยุโรปมีโรคหายากที่แตกต่างกัน 5-8000 โรคส่งผลกระทบต่อ 6-8% ของประชากรซึ่งอยู่ระหว่าง 27-36 ล้านคน

ผู้บริหารของสหภาพยุโรปกล่าวว่า:“ โรคที่คุกคามชีวิตหรือทำให้ร่างกายทรุดโทรมเรื้อรังซึ่งส่วนใหญ่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมส่งผลกระทบต่อคนเพียงไม่กี่คนที่ต้องใช้ความพยายามร่วมกันเพื่อลดจำนวนผู้ป่วยที่เป็นโรคป้องกันทารกแรกเกิดและเด็กเล็กที่เสียชีวิตจากโรคเหล่านี้และรักษาผู้ประสบภัย 'คุณภาพชีวิตและศักยภาพทางเศรษฐกิจและสังคม' ในหัวข้อ 'ความพึงพอใจ' ผู้ที่เข้าร่วมการสำรวจจะถูกขอให้วัดความคืบหน้าในระดับต่างๆตั้งแต่พวกเขา 'พอใจมาก' ในความก้าวหน้าของการวิจัยไปจนถึง 'ไม่พอใจมาก'

พื้นที่ การสำรวจ ยังครอบคลุมถึงการเข้าถึงของผู้ป่วยหรือการขาดการรักษาโรคที่หายากในระดับประเทศตลอดจนทัศนคติของนักการเมืองและผู้มีอำนาจตัดสินใจในการแก้ไขปัญหารอบตัวของผู้ป่วยโรคหายากและในการให้สิทธิผู้ป่วยเท่าเทียมกับผู้ที่เป็นโรคทั่วไป การสำรวจยังเป็นคำถามที่ว่า บริษัท ประกันสุขภาพในประเทศในสหภาพยุโรปมีข้อ จำกัด หรือไม่เมื่อต้องให้สิทธิ์เข้าถึงการรักษาโรคที่หายากเมื่อเทียบกับโรคที่พบบ่อยและความสำคัญของแรงจูงใจสำหรับ บริษัท ที่ลงทุนในการวิจัยเกี่ยวกับโรคหายาก อารีน่า.

โฆษณา

การสำรวจยังถามคำถามเกี่ยวกับกฎหมายและการกำหนดกฎหมายยาเสพติดเด็กกำพร้าและประสิทธิผล (หรือไม่) ของสิ่งจูงใจในปัจจุบันในสาขานี้ ประเด็นสำคัญประการหนึ่งของคำถามนั้นและคำถามอื่น ๆ ที่อยู่รอบ ๆ ก็คือระบบของสิ่งจูงใจภายใต้กฎระเบียบนั้นมีความเชื่อมโยงกับราคาที่สูงของการรักษาโรคที่หายากหรือไม่หรือราคาที่สูงเช่นนี้เป็นสิ่งที่หลีกเลี่ยงไม่ได้เนื่องจากประชากรผู้ป่วยจำนวนน้อยมากและ ความท้าทายที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาและการรักษาเชิงพาณิชย์สำหรับโรคที่หายากที่ซับซ้อนและบางครั้งก็หายากมาก

การสำรวจยังพิจารณาถึงสถานะปัจจุบันของงบประมาณของประเทศสำหรับโรคหายากโดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากโรคหายากหลายพันชนิดที่ยังคงต้องมีการค้นพบวิธีการรักษา

Denis Horgan ผู้อำนวยการบริหารของ European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) กล่าวในสัปดาห์นี้ว่า“ พันธมิตรรู้สึกว่าถึงเวลาแล้วหลังจากกว่า 15 ปีนับตั้งแต่ Regula-tion มีผลบังคับใช้ซึ่งผู้มีส่วนได้ส่วนเสียในแนวหน้า มีโอกาสประเมินว่าความคืบหน้ามีนัยสำคัญหรือไม่ “ ด้วยวิธีที่เรามีโครงสร้างแบบสำรวจ EAPM คาดว่าจะมีมุมมองกว้าง ๆ เกี่ยวกับสิ่งที่กำลังทำสิ่งที่ได้ผลและสิ่งที่ไม่ได้ผลและเราจะทำงานร่วมกันทั้งในระดับประเทศและสหภาพยุโรปเพื่อปรับปรุงสถานการณ์สำหรับผู้ป่วยโรคหายากได้อย่างไร ใครรวมกันแล้วคิดเป็น 8% ของประชากรจำนวนมหาศาลของสหภาพยุโรป”

การสำรวจนี้เกิดขึ้นพร้อมกับการประกาศแผนการล่าสุดของคณะกรรมาธิการยุโรปเพื่อแนะนำการใช้รายงานการประเมินทางคลินิกร่วมใน HTA ที่บังคับใช้หลังจากช่วงเวลาเปลี่ยนผ่านสามปีซึ่งเป็นความเคลื่อนไหวที่ได้รับการต้อนรับจาก EAPM ภายใต้ข้อเสนอของคณะกรรมาธิการหน่วยงาน HTA ในประเทศสมาชิกจะต้องใช้การประเมินทางคลินิกและ“ ไม่ต้องทำซ้ำ” ในกระบวนการโดยรวม เป้าหมายหลักของข้อเสนอของคณะกรรมการชุดใหม่คือการลดการทำงานซ้ำซ้อนในกลุ่ม

แบ่งปันบทความนี้:

EU Reporter ตีพิมพ์บทความจากแหล่งภายนอกที่หลากหลาย ซึ่งแสดงมุมมองที่หลากหลาย ตำแหน่งในบทความเหล่านี้ไม่จำเป็นต้องเป็นตำแหน่งของผู้รายงานของสหภาพยุโรป
ประเทศเคนย่าวัน 5 ที่ผ่านมา

เกิดอะไรขึ้นในเคนยา?

นาโตวัน 4 ที่ผ่านมา

โอ้ ไม่นะ โจ บอกว่าไม่ใช่อย่างนั้น! ไบเดนเรียกเซเลนสกีว่า 'ปูติน'

สภายุโรปวัน 5 ที่ผ่านมา

สมาคมมิตรภาพโปรตุเกสกับอิสราเอลสนับสนุนอันโตนิโอ คอสตาในตำแหน่งประธานสภายุโรป

บัญชีธุรกิจวัน 4 ที่ผ่านมา

Carsten Heuer กลายเป็นรองประธานคนใหม่ของ VinylPlus

ประเทศไอซ์แลนด์วัน 5 ที่ผ่านมา

ไอซ์แลนด์กำลังขึ้นศาลเรื่องกฎเครื่องบินในเขตเศรษฐกิจยุโรป

โปแลนด์วัน 4 ที่ผ่านมา

ผู้นำชาวยิวปฏิเสธอดีตนายกฯ ปฏิเสธการมีส่วนร่วมของโปแลนด์ในการฆ่าล้างเผ่าพันธุ์

Competitionวัน 4 ที่ผ่านมา

คณะกรรมการยอมรับข้อผูกพันของ Apple เพื่อเปิดการเข้าถึงเทคโนโลยี 'แตะแล้วไป' บน iPhone

นโยบายการทำงานร่วมกันของสหภาพยุโรปวัน 4 ที่ผ่านมา

เรียกร้องให้ผู้นำสหภาพยุโรปคนใหม่เสริมสร้างความช่วยเหลือระดับภูมิภาค ไม่ใช่แค่ใช้เพื่อการจัดการวิกฤติเท่านั้น

อาเซอร์ไบจานนาทีที่ผ่านมา 48

COP29 ในอาเซอร์ไบจานจะเป็น 'ช่วงเวลาแห่งความจริง' สำหรับโลก

เทคโนโลยีดิจิตอล2 ชั่วโมงที่ผ่านมา

เราจะเชื่อมช่องว่างทางดิจิทัลในยุโรปได้อย่างไร

บังคลาเทศ4 ชั่วโมงที่ผ่านมา

บังกลาเทศและเบลเยียมผนึกความร่วมมือสถาบันด้านการดูแลและวิจัยโรคมะเร็ง

General9 ชั่วโมงที่ผ่านมา

การเล่นเกมได้ทุกที่: ความนิยมที่เพิ่มขึ้นของคาสิโนมือถือในนิวซีแลนด์

โลก18 ชั่วโมงที่ผ่านมา

เสียงเรียกร้องให้ทั่วโลกปกป้องมหาสมุทรของเราเข้มข้นขึ้น

บังคลาเทศวัน 1 ที่ผ่านมา

การทำให้การเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศเป็นเส้นทางสู่ความเจริญรุ่งเรือง: บังกลาเทศตั้งเป้าที่จะเปลี่ยนจากความเปราะบางไปสู่ความสามารถในการฟื้นตัว

โลกวัน 1 ที่ผ่านมา

ทรัมป์รอดชีวิตจากการพยายามลอบสังหาร ขณะที่มือปืนถูกยิงเสียชีวิต

การเงินวัน 3 ที่ผ่านมา

กรีนบอนด์มูลค่า 1 พันล้านยูโรมีผู้สมัครสมาชิกมากเกินไปในตลาดลอนดอน

มอลโดวา1 เดือนที่ผ่านมา

เหตุการณ์ที่ไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อนทำให้ผู้โดยสารเกยตื้นบนเครื่องไปคีชีเนา

การเลือกตั้งยุโรปปี 20241 เดือนที่ผ่านมา

EU Reporter Election Watch - ผลลัพธ์และการวิเคราะห์ที่เข้ามา

รัฐสภายุโรป1 เดือนที่ผ่านมา

จับตาการเลือกตั้งผู้สื่อข่าวของสหภาพยุโรป

จีนสหภาพยุโรป4 เดือนที่ผ่านมา

สองเซสชันในปี 2024 จะเริ่มต้นขึ้น: นี่คือเหตุผลที่สำคัญ

จีนสหภาพยุโรป7 เดือนที่ผ่านมา

สารอวยพรปีใหม่ 2024 ของประธานาธิบดีสี จิ้นผิง

สาธารณรัฐประชาชนจีน9 เดือนที่ผ่านมา

ทัวร์สร้างแรงบันดาลใจทั่วประเทศจีน

สาธารณรัฐประชาชนจีน9 เดือนที่ผ่านมา

ทศวรรษของ BRI: จากวิสัยทัศน์สู่ความเป็นจริง

สิทธิมนุษยชน1 ปีที่ผ่านมา

"ลัทธิส่อเสียด" - การฉายสารคดีที่ได้รับรางวัลซึ่งจัดขึ้นในกรุงบรัสเซลส์ประสบความสำเร็จ

ได้รับความนิยม